Tripla affermazione per l’innovazione Novartis all’edizione 2019 del Prix Galien Italia
Il Prix comunemente noto come il ‘Nobel’ della farmacologia, ed è la prima volta che un’azienda raggiunge un simile traguardo in un’unica edizione.
Nato in Francia nel 1970 con l’obiettivo di valorizzare le più importanti innovazioni nel campo della ricerca farmacologica, il Prix Galien si svolge anche in Italia dal 1992 ed è diventato nel tempo uno degli appuntamenti più prestigiosi e attesi della comunità medico scientifica nazionale. Tra le aziende farmaceutiche attive nel nostro paese, Novartis è quella che ha ricevuto il maggior numero di riconoscimenti nel corso di questi anni.I vincitori dell’edizione 2019 sono stati selezionati all’interno di una short list di 14 candidati e la premiazione è avvenuta oggi a Milano.Le tre terapie che hanno ottenuto quest’anno il Prix Galien sono rappresentative dell’ampiezza di orizzonti e della versatilità della ricerca Novartis, impegnata su piattaforme terapeutiche d’avanguardia e in grado di offrire risposte altamente innovative alle esigenze dei pazienti.
Luxturna (voretigene neparvovec), rivoluzionaria terapia genica per il trattamento di malattie ereditarie della retina associate a mutazioni nel gene RPE65, ha ottenuto il Prix Galien nella categoria dei Medicinali per Terapie Avanzate.
Nella stessa categoria si è guadagnata una Menzione Speciale Kymriah (tisagenlecleucel), prima terapia cellulare CAR-T al mondo, indicata per leucemia linfoblastica acuta e per il linfoma diffuso a grandi cellule B. Kisqali (ribociclib), inibitore delle chinasi per il trattamento del tumore al seno avanzato, in grado di ottenere un significativo miglioramento nella sopravvivenza e nella qualità della vita delle donne con questa patologia, ha infine ottenuto il premio nella categoria dei Farmaci di Sintesi Chimica.
La terapia genica voretigene neparvovec è la prima opzione terapeutica per gravi malattie ereditarie della retina associate a mutazioni nel gene RPE65, come l’amaurosi congenita di tipo 2 di Leber (LCA2) e la retinite pigmentosa di tipo 20 (RP20). Sono patologie altamente invalidanti, che colpiscono soprattutto bambini e giovani adulti, il 50% dei quali è condannato alla cecità legale entro i 16 anni di età. Con un’unica somministrazione, fornisce al paziente una copia ‘funzionante’ del gene coinvolto nella genesi della malattia, che agisce al posto del gene mutato ed è potenzialmente in grado di ripristinare la visione e migliorare la vista. Approvata dall’Agenzia Europea dei Medicinali, la terapia è in attesa di introduzione in Italia nei prossimi mesi.
Tisagenlecleucel, prima terapia cellulare CAR-T (recettore chimerico per l’antigene delle cellule T) sviluppata al mondo, rappresenta una svolta storica nella lotta contro il cancro, oltre ad essere un esempio tangibile della frontiera della medicina di precisione. Utilizza infatti le cellule T del paziente, che vengono riprogrammate in laboratorio per riconoscere e distruggere le cellule tumorali e quindi reinserite nel paziente stesso. Tisagenlecleucel è il primo ed al momento unico CAR-T ad essere disponibile in Italia in grado di offrire una speranza di cura a pazienti italiani, sia ad adulti con Linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), sia a bambini e ragazzi con Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) a cellule B, che siano diventati resistenti alle altre terapie, o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard.
Ribociclib, inibitore selettivo delle chinasi ciclina-dipendenti 4 e 6, una nuova classe di farmaci in grado di rallentare la progressione del tumore, è una delle maggiori innovazioni degli ultimi anni nel trattamento del carcinoma mammario HR+/HER2-. Disponibile in Italia per il trattamento di prima linea delle donne in post-menopausa con un tumore al seno avanzato in associazione con l’inibitore dell’aromatasi, ribociclib è fino ad ora l’unico inibitore di CDK4/6 ad aver dimostrato una sopravvivenza globale positiva in due studi clinici di fase III, dimostrando una sopravvivenza globale provata con molteplici combinazioni sia in post-menopausa sia in donne giovani, in pre o peri-menopausa. Somministrabile per via orale il farmaco unisce all’aumento della sopravvivenza, la maneggevolezza del trattamento.
