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La Commissione europea approva Cladribina Compresse

  • Approvata in Europa Cladribina Compresse, la prima terapia orale con breve ciclo di trattamento per leforme recidivanti di sclerosi multipla (SMR) nei pazienti con elevata attività di malattia
  • Cladribina Compresse ha dimostrato una efficacia clinica mantenuta fino a 4 anni a fronte di un trattamento per via orale della durata massima di 20 giorni in 2 anni
  • L’Autorizzazione all’Immissione in Commercio è relativa ai 28 Paesi dell’Unione Europea (UE). I primi paesi dove sarà disponibile il farmaco saranno Regno Unito e Germania.

sclerosi multipla

Merck, azienda leader in ambito scientifico e tecnologico, ha annunciato oggi che la Commissione Europea (CE) ha concesso l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio di Cladribina Compresse 10mg (nome commerciale MAVENCLAD®) per il trattamento della sclerosi multipla recidivante con elevata attività di malattia[1] (SMR)[i] nei 28 Paesi dell’Unione Europea (UE), oltre che in Norvegia, Liechtenstein e Islanda. Cladribina Compresse è la prima terapia orale che con un breve ciclo di trattamento si è dimostrata efficace su tutti gli indicatori chiave dell’attività di malattia nei pazienti con SMR altamente attiva, incluse la progressione della disabilità, il tasso di recidiva annualizzato e l’attività alla Risonanza Magnetica Nucleare (RMN). 

La sclerosi multipla è una delle malattie neurologiche più diffuse al mondo. Con l’approvazione di Cladribina Compresse nell’Unione Europea, siamo lieti di poter offrire ai pazienti e ai medici un prodotto innovativo, caratterizzato da un regime di dosaggio semplificato, che rappresenta un nuovo approccio nella gestione della SM recidivante nei pazienti con elevata attività di malattia”, ha dichiarato Belén Garijo, CEO Healthcare e Membro dell’Executive Board di Merck. “Si tratta di un’innovazione estremamente importante nel trattamento della SM, a ulteriore dimostrazione del nostro costante impegno nello sviluppo di nuove soluzioni avanzate per la cura di chi è affetto da questa patologia”.

L’Autorizzazione all’Immissione in Commercio di Cladribina Compresse è basata su dati relativi a più di 10.000 anni-paziente, con oltre 2.700 pazienti arruolati nel programma di sperimentazione clinica[ii] e – per alcuni soggetti - un periodo di osservazione superiore ai 10 anni. Il programma di sviluppo clinico ha incluso tre studi clinici di fase III (CLARITY[iii],[iv], CLARITY EXTENSION[v] e ORACLE MS[vi]), uno studio di fase II (ONWARD[vii]), nonché dati di follow-up a lungo termine del registro prospettico di 8 anni, PREMIERE[viii]. I risultati di efficacia e sicurezza di questi studi hanno consentito una completa caratterizzazione del profilo rischio/beneficio di Cladribina Compresse.

È un momento importante che cambierà il nostro modo di trattare questa malattia”, ha affermato Gavin Giovannoni, Professore di Neurologia presso la Barts and The London School of Medicine and Dentistry, Queen Mary University di Londra. “Cladribina compresse è una terapia che ricostituisce selettivamente il sistema immunitario (SIRT, selective immune reconstitution therapy) con un trattamento che prevede solo due brevi periodi di somministrazione annuali nell’arco di 4 anni. I pazienti possono trarre beneficio da un trattamento di questo tipo, con efficacia a lungo termine, non dovendo assumere farmaci in modo continuativo e non avendo la necessità di un monitoraggio frequente”.

L’autorizzazione ha fatto seguito al parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use) espresso lo scorso giugno. A partire dai prossimi mesi Cladribina Compresse sarà disponibile in Europa dietro prescrizione medica. Germania e Regno Unito saranno i primi paesi a rendere disponibile Cladribina compresse già a settembre. Ulteriori richieste per l’approvazione regolatoria di Cladribina Compresse sono attualmente in fase di esame in altri paesi, tra i quali Stati Uniti e Canada.

“Più di 700.000 persone in tutta Europa sono affette da sclerosi multipla e, ad oggi, non esiste alcuna cura”, ha dichiarato Anne Winslow, presidente della European Multiple Sclerosis Platform. “Nuove opzioni di trattamento potranno contribuire in modo significativo a migliorare la qualità della vita delle persone che convivono con la SM recidivante ad elevata attività di malattia”.

Le analisi post hoc dello studio clinico di fase III a due anni CLARITY3,4, condotte in pazienti con elevata attività di malattia, hanno dimostrato che Cladribina Compresse ha ridotto del 67% il rischio relativo di recidiva annualizzata e dell’82% il rischio di progressione della disabilità a 6 mesi, confermata dalla scala EDSS, rispetto al placebo. Come dimostrato nello studio di fase III CLARITY EXTENSION5, non è stato necessario nessun trattamento con Cladribina Compresse negli anni 3 e 4. Il set di dati completo ha contribuito a stabilire i requisiti di posologia e monitoraggio. Le reazioni avverse clinicamente più rilevanti sono state linfopenia e herpes zoster. Le conte linfocitarie devono essere valutate prima e durante il trattamento con Cladribina Compresse. Cladribina Compresse è controindicato in alcune popolazioni di pazienti, inclusi i pazienti immunocompromessi e le donne in gravidanza.

Informazioni su Cladribina Compresse

Cladribina Compresse è approvato nell’Unione Europea per il trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla* (SMR) nei pazienti con elevata attività di malattia. Cladribina Compresse è una terapia orale con breve ciclo di trattamento che agisce in modo selettivo e transitorio sui linfociti, ritenuti parte integrante del processo patologico della sclerosi multipla recidivante (SMR). Negli Stati Uniti e in Canada Cladribina Compresse è ancora in fase di sperimentazione e non è ancora autorizzata per alcuna indicazione terapeutica. Nell’agosto 2017 la Commissione Europea (CE) ha concesso l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio di Cladribina Compresse per il trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla nei 28 Paesi dell’Unione europea (UE), oltre che in Norvegia, Liechtenstein e Islanda.

Il programma di sviluppo clinico per Cladribina compresse include:

  • Studio CLARITY (CLAdRIbine Tablets Treating MS OrallY): studio di fase III controllato con placebo disegnato per valutare l’efficacia e la sicurezza a due anni di Cladribina Compresse in monoterapia in pazienti con SMRR.
  • L’estensione dello Studio CLARITY: studio di fase III a due anni controllato con placebo, proseguimento dello studio CLARITY, disegnato per fornire dati a lungo termine su sicurezza ed efficacia della somministrazione di Cladribina Compresse per un periodo di 4 anni.
  • Studio ORACLE MS (ORAl CLadribine in Early MS): studio di fase III a due anni, controllato con placebo, disegnato per valutare l’efficacia e la sicurezza di Cladribina Compresse in monoterapia nei pazienti a rischio di sviluppare sclerosi multipla (pazienti che hanno manifestato un primo evento clinico indicativo di SM).
  • Studio ONWARD (Oral Cladribine Added ON To Rebif New Formulation in Patients With Active Relapsing Disease): studio di fase II controllato con placebo, disegnato principalmente per valutare la sicurezza e la tollerabilità dell’impiego aggiuntivo del trattamento con Cladribina compresse nei pazienti con forme recidivanti di SM, nei quali si è verificata una progressione della malattia nel corso di terapia consolidata con interferone beta.
  • Studio PREMIERE (PRospective observational long-term safEty registry of Multiple sclerosis patIEnts who have participated in CladRibinE clinical trials): follow-up a lungo termine dei dati dal registro prospettico PREMIERE, messo a punto per valutare la sicurezza e l’efficacia di Cladribina Compresse. Il follow-up comprende dati relativi a oltre 10.000 pazienti-anno, con più di 2700 pazienti arruolati nel programma di sperimentazione clinica e – per alcuni di essi – fino a 10 anni di osservazione.
  • Gli effetti indesiderati di Cladribina compresse includono una riduzione della conta dei linfociti, infezioni (incluso herpes zoster) e possibile aumento del rischio di neoplasie. Nel corso degli studi clinici, il 20-25% dei pazienti trattati per 2 anni con una dose cumulativa di cladribina 3,5 mg/kg come monoterapia ha sviluppato linfopenia transitoria di grado 3 o 4. I pazienti con ipersensibilità al prodotto, virus dell’immunodeficienza umana (HIV), infezioni croniche attive o neoplasie, immunocompromessi o con insufficienza renale, e le donne in gravidanza o in allattamento non devono assumere Cladribina Compresse. A causa del potenziale rischio di danni al feto, i pazienti in età fertile di entrambi i sessi devono adottare un efficace metodo contraccettivo in corso di trattamento con Cladribina Compresse e per almeno sei mesi dopo l’assunzione dell’ultima dose.

Indicazioni terapeutiche valide per l’Unione Europea

Cladribina Compresse è indicata per il trattamento di pazienti adulti con sclerosi multipla recidivante (SMR) ad elevata attività, definita da caratteristiche cliniche o da diagnostica per immagini.

Informazioni sulla Sclerosi multipla

La sclerosi multipla (SM) è una malattia autoimmune, cronica e infiammatoria del sistema nervoso centrale; essa costituisce il più comune disturbo neurologico disabilitante d’origine non traumatica nei giovani adulti. La sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR) è la forma più comune di SM, e circa l’85% delle persone con SM sono diagnosticate per questa tipologia[ix]. La causa della SM non è ancora conosciuta ma si ritiene che il sistema immunitario attacchi la mielina, danneggiando il flusso delle informazioni lungo i nervi. Non esiste una cura risolutiva per la SM, ma sono disponibili trattamenti che possono rallentarne il decorso.

Merck

Merck è un’azienda scientifica e tecnologica leader nei settori Healthcare, Life Science e Performance Materials. Circa 50.000 dipendenti operano per sviluppare tecnologie in grado di migliorare la vita – dalle terapie biofarmaceutiche per il trattamento del cancro e della Sclerosi Multipla a sistemi all’avanguardia per la ricerca scientifica e la produzione, ai cristalli liquidi per gli smartphone e i televisori LCD. Nel 2016 Merck ha generato vendite per 15 miliardi di Euro in 66 Paesi.

Fondata nel 1668, Merck è la società farmaceutica e chimica più antica al mondo. Ancora oggi, la famiglia fondatrice detiene la quota di maggioranza della Società. Merck (Darmstadt, Germania), detiene i diritti globali sul nome e marchio Merck. Le sole eccezioni sono costituite da Stati Uniti e Canada, dove la Società opera con le denominazioni EMD Serono, EMD Millipore e EMD Performance Materials.

[1]Definita come: pazienti con una recidiva durante l’anno precedente e ≥ 1 lesione T1 Gd+ o ≥ 9 lesioni T2 in corso di trattamento con altri DMD; OPPURE pazienti con ≥ 2 o più recidive nell’anno precedente, sia in trattamento con DMD che non in trattamento.


[i]MAVENCLAD® (Cladribina Compresse) Riassunto delle caratteristiche del prodotto agosto 2017

[ii]Merck data on file

[iii]Giovannoni G, Comi G, Cook S et al. A Placebo-Controlled Trial of Oral Cladribine for Relapsing Multiple Sclerosis. 2010 New England Journal of Medicine 362:416-426

[iv] Giovannoni G et al. Sustained disease-activity-free status in patients with relapsing-remitting multiple sclerosis treated with cladribine tablets in the CLARITY study: a post-hoc and subgroup analysis Lancet Neurol 2011; 10:329–337

[v] EU Clinical Trials Register. A Phase IIIb, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multicenter, Parallel Group, Extension Trial to Evaluate the Safety and Tolerability of Oral Cladribine in Subjects with Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis Who Have Completed Trial 25643 (CLARITY). Disponibile all’indirizzo https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2007-000381-20/results. Ultimo accesso agosto 2017

[vi]Leist T, Comi G, Cree B et al. Effect of oral cladribine on time to conversion to clinically definite multiple sclerosis in patients with a first demyelinating event (ORACLE MS): a phase 3 randomised trial. Lancet Neurol 2014; 13: 257–67

[vii] EU Clinical Trials Register. A phase II, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled, safety, tolerability and efficacy study of add-on Cladribine tablet therapy with Rebif New Formulation in Multiple Sclerosis Subjects with Active Disease. Disponibile all’indirizzo https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2006-003366-33/results. Ultimo accesso agosto

[viii] Schreiner T, Miravalle A,. Current and Emerging Therapies for the Treatment of Multiple Sclerosis: Focus on Cladribine. Journal of Central Nervous System Disease. 2012; 4: 1–14

 

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