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Le nuove prospettive della Terapia genica

terapia genica

sequenza-genoma La prima sequenza completa del genoma umano risale al 2003 e oggi i pazienti dispongono dei primi farmaci approvati di terapia genica. Dei nuovi avanzamenti e delle prospettive che si aprono per la medicina si è discusso a Firenze, in occasione del Congresso annuale della Società europea di terapia genica e cellulare (Esgct). Organizzato con la Società internazionale per la ricerca sulle cellule staminali (Isccr) e l’Associazione di biologia cellulare, l’evento riunisce nel capoluogo toscano oltre mille esperti e ha il titolo significativo “Cambiare il volto della medicina moderna: cellule staminali e terapia genica”. In effetti le attese sono di ampia portata e, dalle prime terapie destinate alle patologie rare, si cominciano oggi a esplorare le prospettive di cura di quelle più diffuse, come quelle cardiovascolari e il cancro.In Europa, la prima terapia genica, approvata nel maggio scorso, è rivolta al trattamento della Ada-Scid, una malattia rara, mentre in agosto la Commissione europea ha autorizzato la commercializzazione condizionata della prima terapia cellulare basata sull’ingegnerizzazione del sistema immunitario per il trattamento delle leucemie e di altri tumori del sangue. E Luigi Naldini, direttore scientifico dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (Tiget) e ricercatore sui vettori lentivirus e il trasferimento di geni, ritiene possibile un’ulteriore svolta: «Test clinici recenti forniscono prove concrete del fatto che la terapia genica possa offrire cure per condizioni altrimenti terminali o seriamente invalidanti». È un settore che «merita di essere maggiormente riconosciuto dalla comunità scientifica, dai media generalisti, dal mondo della finanza e dalla società in generale», sostiene Nathalie Cartier-Lacave, presidente di Esgct, ma si avverte anche la necessità di una maggiore apertura. Hans Clevers, professore di genetica molecolare presso l’Università di Utrecht, ha deciso da subito di non lavorare «in un mondo in cui siamo aperti e possiamo condividere». È anche, senza dubbio, l’approccio di Telethon, che svolge un ruolo essenziale a favore della ricerca e opera da sempre a stretto contatto con le università pubbliche e con le istituzioni e le aziende private. Renato Torlaschi

(Doctor33)

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Salute