UN PROGETTO INTERNAZIONALE CON VENTI PARTNERS SULLA SLA
FINANZIATO DALLA FONDAZIONE REGIONALE PER LA RICERCA BIOMEDICA
E IL PRIMO TRIAL PRAGM-LS
“Il Kick off del nostro progetto TRANS–ALS (Translating molecular mechanisms into ALS risk and patient’s well-being) che riguarda la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), coinvolge un network di 19 centri clinici e 7 laboratori di neuroscienze di IRCCS, CNR, oltre a centri neurologici ospedalieri ed universitari lombardi ed al laboratorio di nanotecnologia dei materiali del Politecnico di Milano, “dice il dott. Giuseppe Lauria, Direttore del Dipartimento di Neuroscienze Cliniche della Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano, “Puntiamo ad identificare meccanismi patogenetici la cui modulazione possa prevenire l’esordio e rallentare la progressione della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA). Coniughiamo ricerche di laboratorio a valutazioni cliniche”. Il progetto è uno dei quattro progetti vincitori per i quali sono stati stanziati in totale 15 milioni di euro da parte della Fondazione Regionale per la Ricerca Biomedica in collaborazione con Fondazione Cariplo. Un’occasione di grande importanza per rendere la Regione Lombardia un hub strategico per la ricerca sulla SLA a livello internazionale. Il progetto vuole identificare nuovi meccanismi cellulari e molecolari alla base della variabilità individuale di presentazione e decorso della malattia, con l’obiettivo di scoprire quali siano i più importanti fattori di rischio ed in che modo essi siano modificabili. La SLA è una malattia neurodegenerativa che colpisce i motoneuroni, conducendo alla paralisi della muscolatura che controlla movimento, deglutizione, fonazione e respirazione e che non ha ad oggi una terapia efficace. In Italia si contano circa 5.000 malati di SLA; l’aspettativa di vita dopo la diagnosi è in media di 3-5 anni. Il numero di pazienti in Lombardia è sui mille casi. Il progetto aggrega un team di esperti a livello internazionale in discipline complementari come ricerca clinica, neuroscienze, genetica e nanotecnologie. I risultati verranno verificati e validati in pazienti affetti dal SLA ed in familiari con rischio genetico di svilupparla. Pazienti e familiari a rischio saranno sottoposti ad estensive indagini neurologiche, neurofisiologiche, neuropsicologiche e neuroradiologiche, in cui risultati saranno integrati con quelli dell’analisi molecolare condotta mediante il sequenziamento di oltre 80 geni malattia e, in gruppi selezionati, dell’intero esoma. Il progetto permetterà inoltre di sviluppare nuovi strumenti di supporto alle attività di ricerca sulla SLA, tra cui un database elettronico per la registrazione anonima e sicura dei dati clinici, genetici ed laboratorio dei pazienti, linee guida per la consulenza genetica e biobanche per campioni biologici derivati da pazienti e modelli animali.
Di recente a Milano è anche partito un altro progetto importante internazionale denominato PRAG-MS coordinato dalla ricercatrice dott.ssa Silvia Rossi sulla sclerosi multipla. Il progetto è stato approvato per un costo di $ 3.395.535 milioni di finanziamento da parte dell’organizzazione indipendente, no profit PCORI – Patient-Centered Outcomes Research Institute (www.pcori.org). Lo studio confronta in termini di efficacia e specifici profili di effetti, due trattamenti già approvati per la sclerosi multipla in un contesto di reale pratica clinica”. I lavori si aprono alla presenza delle autorità della Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta e del dott. Gaetano Guglielmi, Direttore Ufficio 3 – Rete I.R.C.C.S. e Ricerca Corrente della Direzione Generale della Ricerca e dell’Innovazione in Sanità del Ministero della Salute. “Questo progetto rappresenta l’inizio di una nuova era di trial farmacologici,” dice il dott. Renato Mantegazza, Direttore dell’ Unità Operativa Neuroimmunologia e Malattie Neuromuscolari e Responsabile del Servizio Ricerca e Sviluppo Clinico della Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta,” i risultati di questo studio rappresenteranno un passo avanti in quella che oggi si definisce Medicina di precisione”.
Ci sono varie terapie per la sclerosi multipla e questo studio del team di ricercatori del Besta farà una comparazione oggettiva di efficacia delle opzioni di trattamento. ”Sarà il primo trial pragmatico sulla sclerosi multipla e sono molto entusiasta di contribuire alla ricerca clinica da questa nuova prospettiva,” sottolinea la dott.ssa Silvia Rossi, neurologa, ricercatrice e responsabile di questo progetto.
Lo studio multicentrico randomizzato controllato per confrontare direttamente l’efficacia di due farmaci orali (fingolimod/gilenya contro dimethyl‐fumarate/tecfidera) sull’esperienza globale di malattia. Pazienti, familiari e delegati di associazioni di pazienti è previsto che siano coinvolti direttamente in tutte le fasi della ricerca, dall’ideazione, alla conduzione, alla supervisione dello studio proprio per l’approccio innovativo del progetto. Ecco perché il 16 dicembre sono presenti, oltre allo Steering Committee dei ricercatori, anche rappresentanti di associazioni di pazienti e categorie professionali quali infermieri, psicologi, a fianco dei neurologi e dei rappresentanti di Società Medico Scientifiche italiane e Internazionali e gli Enti di ricerca e dell’università che vi aderiscono. “Abbiamo presentato la strategia del progetto, le procedure, l’impostazione delle statistiche, gli aspetti etici e ci confrontiamo tra medici e ricercatori ma anche con pazienti e familiari”, dice la dott.ssa Rossi. Lo studio sarà condotto negli Stati Uniti, in Israele e in Europa. Sono in via di selezione centri clinici partecipanti specializzati nell’immunoterapia in Italia, Svizzera, Germania, Israele, Spagna e Stati Uniti di cui, in data 16 dicembre, saranno presenti i coordinatori di area. Questo studio potrà colmare un importante gap nel comprendere il trattamento della sclerosi multipla. Fornirà utili informazioni per aiutare i pazienti ed i loro caregivers nella comprensione delle opzioni di cura e della loro efficacia.
