Inclisiran, il primo e unico siRNA per la riduzione del colesterolo
Novartis ha annunciato la pubblicazione di tre studi clinici registrativi di fase III su inclisiran, primo siRNA (small-interfering RNA) sperimentato per l’iperlipidemia negli adulti. I risultati sono stati pubblicati in due articoli on-line, su The New England Journal of Medicine. In tutti i trial sono stati raggiunti gli endpoint primari: variazione percentuale di LDL-C dal basale a 17 mesi e variazione percentuale di LDL-C aggiustata per il tempo dal basale fino a 3 e 18 mesi. Dai risultati emersi inclisiran, somministrato per via sottocutanea due volte l’anno dopo due dosi iniziali, ha ridotto in maniera significativa e duratura i livelli di LDL-C rispetto al placebo. Inclisiran è ben tollerato, con un profilo di sicurezza simile a placebo1,2. L’iperlipidemia è la presenza nel sangue di un livello elevato di lipidi (grassi, colesterolo, trigliceridi), come il LDL-C, dovuto a cause esterne oppure a disturbi genetici3. Il perdurare di elevati livelli di LDL-C è considerato una delle cause principali di sviluppo della malattia cardiovascolare aterosclerotica (ASCVD, Atherosclerotic Cardiovascular Disease), provocando eventi cardiovascolari importanti come un infarto o un ictus4,5. Il LDL-C è il fattore di rischio per ASCVD più facilmente modificabile6-11. Le persone che assumono terapie ipolipemizzanti spesso non raggiungono livelli ottimali di LDL-C; questa condizione le lascia esposte a un rischio aumentato di significativa morbilità e mortalità associate a questa patologia12,13. Negli Stati Uniti circa 40 milioni di persone hanno ricevuto una diagnosi di malattia cardiovascolare aterosclerotica o di ipercolesterolemia familiare (FH, familial hypercholesterolemia) e sono a rischio di un evento cardiovascolare.
