Uso compassionevole farmaci: perché serve una riforma
L’uso compassionevole farmaci rappresenta uno strumento fondamentale per i pazienti affetti da patologie gravi che non dispongono di valide alternative terapeutiche. Oggi, però, il sistema mostra alcuni limiti. Le procedure sono spesso complesse e possono variare da una Regione all’altra. Questo rischia di rallentare l’accesso alle cure e di creare differenze tra i pazienti. Per affrontare queste criticità è nato CURa (Compassionate Use Reshape), il progetto presentato a Roma dall’Associazione Farmaceutici Industria (AFI) – Società Scientifica ETS, con il supporto non condizionante di Roche e il contributo operativo di IQVIA.L’iniziativa propone un aggiornamento della normativa per rendere l’accesso precoce ai farmaci più semplice, uniforme e sostenibile.
Che cos’è l’uso compassionevole dei farmaci
L’uso compassionevole consente di utilizzare gratuitamente un farmaco non ancora commercializzato oppure autorizzato per un’altra indicazione terapeutica. Questa possibilità è riservata ai pazienti con malattie gravi, quando il medico ritiene che il trattamento possa offrire un beneficio clinico e non esistano valide alternative. In Italia la procedura è disciplinata dal Decreto Ministeriale del 7 settembre 2017. È necessario il parere favorevole del Comitato Etico e la fornitura gratuita del medicinale da parte dell’azienda produttrice. Secondo gli esperti, l’evoluzione della ricerca rende oggi necessario un aggiornamento delle regole.
Le cinque proposte del progetto CURa
Il Position Paper è il risultato del confronto con Comitati Etici, società scientifiche, istituzioni, associazioni dei pazienti, study coordinator e aziende farmaceutiche.
Dal lavoro sono emerse cinque priorità.
La prima riguarda la semplificazione delle procedure. L’obiettivo è ridurre gli adempimenti burocratici attraverso un’approvazione centralizzata dei programmi. La seconda punta a creare un quadro normativo più uniforme. In questo modo si limiterebbero le diverse interpretazioni oggi adottate da Regioni, Comitati Etici e strutture sanitarie. La terza proposta riguarda una governance più coordinata tra AIFA, aziende farmaceutiche e centri clinici. Il documento suggerisce modelli nazionali standard per semplificare la documentazione. La quarta direttrice è dedicata alla continuità terapeutica. Il passaggio dall’uso compassionevole alla rimborsabilità del farmaco dovrebbe avvenire senza interruzioni delle cure. La quinta affronta la gestione delle terapie combinate, chiarendo responsabilità economiche e organizzative tra aziende e strutture sanitarie.
Più dati e meno burocrazia
Il documento propone anche un rafforzamento della farmacovigilanza. L’obiettivo è raccogliere dati clinici in modo più sistematico e creare registri dedicati prima dell’autorizzazione definitiva dei farmaci. Queste informazioni potrebbero diventare un importante supporto per le future decisioni regolatorie e migliorare la conoscenza dell’efficacia dei trattamenti nella pratica clinica.
Le istituzioni chiedono regole uguali in tutta Italia
Durante la presentazione del progetto è emersa la necessità di superare le differenze territoriali. La senatrice Elisa Pirro, componente della Commissione Affari Sociali del Senato, ha sottolineato l’importanza di garantire procedure identiche in tutte le Regioni. Secondo Pirro, il luogo di residenza non dovrebbe mai influenzare la possibilità di accedere a una terapia innovativa. Anche Paola Minghetti, vicepresidente di AFI, ha evidenziato la necessità di aggiornare il decreto del 2017 per adeguarlo alle nuove prospettive della ricerca e ridurre il peso della burocrazia.
AIFA: serve un sistema più moderno
Per Sandra Petraglia, Direttore dell’Ufficio Accessi Precoci dell’AIFA, l’attuale disciplina non risponde più pienamente alle esigenze della medicina moderna. Le procedure utilizzate oggi nelle sperimentazioni cliniche potrebbero essere adattate anche all’uso compassionevole. Questo consentirebbe di mantenere elevati standard di sicurezza, semplificando allo stesso tempo i percorsi amministrativi e migliorando il monitoraggio dei trattamenti.
L’oncologia chiede tempi più rapidi
Il tema è particolarmente sentito in oncologia, dove il fattore tempo può essere decisivo. Secondo Massimo Di Maio, presidente nazionale di AIOM, quasi tre oncologi su dieci hanno incontrato difficoltà nella gestione delle richieste di accesso ai programmi di uso compassionevole. Per questo motivo AIOM sostiene l’approvazione centralizzata dei programmi e l’introduzione di documentazione standardizzata, così da accelerare il lavoro dei Comitati Etici e ridurre i tempi di attesa.
Verso un accesso più equo alle terapie
Il progetto CURa propone un percorso di rinnovamento che punta a rendere l’uso compassionevole farmaci più semplice, efficiente e uniforme. L’obiettivo è ridurre gli ostacoli burocratici, favorire una maggiore collaborazione tra istituzioni e operatori sanitari e garantire ai pazienti un accesso più rapido alle terapie innovative. In un contesto in cui la ricerca evolve con grande velocità, aggiornare le regole significa offrire risposte più efficaci ai bisogni dei pazienti e rafforzare l’equità del sistema sanitario nazionale.
