Va ad Alessandro Aiuti, vicedirettore dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) e professore ordinario di Pediatria all’Università-Vita Salute San Raffaele di Milano, l’edizione 2020 del Premio Else Kröner Fresenius per la ricerca biomedica, del valore di 2,5 milioni di euro. Fondata nel 1983 in memoria di Else Kröner, tra le più importanti imprenditrici tedesche in campo farmaceutico, la Fondazione ha come missione il miglioramento della conoscenza delle cause delle malattie e delle strategie di diagnosi e cura. Il Premio per la ricerca biomedica, istituito per la prima volta tre anni fa, è uno dei più ricchi al mondo e viene conferito a ricercatori che abbiano contribuito in modo significativo al progresso della ricerca biomedica a livello internazionale. L’attuale pandemia da COVID19 ha sottolineato ancora una volta quanto i virus possano minacciare la salute umana a livello globale. Al contempo ci sono però persone che sono completamente indifese di fronte ai virus e agli altri microrganismi, in quanto il loro sistema immunitario è difettoso fin dalla nascita: è il caso di chi è affetto da immunodeficienze primitive, come per esempio il deficit di adenosina deaminasi (ADA-SCID) o la sindrome di Wiskott-Aldrich. Alessandro Aiuti e i suoi collaboratori hanno contribuito in modo determinante a mettere a punto un trattamento innovativo e di successo per queste malattie, la terapia genica. Nel caso dell’ADA-SCID, una rara malattia genetica dell’infanzia per cui si stimano ogni anno 15 nuovi casi in Europa, il difetto genetico a carico del gene ADA si traduce in un mancato sviluppo dei linfociti, cellule fondamentali per la difesa del bambino dalle infezioni. A scegliere il vincitore è stata una giuria internazionale composta da dieci ricercatori di comprovata fama nel campo delle terapie avanzate e da alcuni delegati della Commissione scientifica della Fondazione. A presiedere la giuria Hildegard Büning, presidente della Società Europea di terapia genica e cellulare (ESGCT), che ha motivato così la decisione: «Alessandro Aiuti è un clinico e ricercatore di altissimo livello: con il suo lavoro ha contribuito in modo sostanziale allo sviluppo di terapie di successo per malattie genetiche rare come l’ADA-SCID. Un approccio terapeutico che in futuro potrà potenzialmente essere esteso anche ad altre gravi malattie attualmente incurabili.
Alessandro Aiuti utilizzerà i fondi del premio per ottimizzare ulteriormente le terapie messe a punto finora, sulla base dello studio approfondito dei meccanismi che ne sono alla base, ma anche per sviluppare strategie terapeutiche per altre malattie sulla base dell’esperienza maturata. Oltre che per l’ADA-SCID, infatti, l’SR-Tiget ha messo a punto la terapia genica per altre quattro malattie genetiche rare: la sindrome di Wiskott-Aldrich, la leucodistrofia metacromatica, la beta talassemia e la mucopolisaccaridosi di tipo 1. Ad oggi sono oltre cento i pazienti trattati, da oltre 35 diversi paesi del mondo.
