Il D’Agostino Prize della Fondazione Cutino premia lo studio sul Prime Editing Emofilia A
La ricerca sul Prime Editing Emofilia A è al centro del D’Agostino Prize 2025 assegnato dalla Fondazione Cutino al professor Dario Balestra dell’Università di Ferrara. Il riconoscimento premia uno studio che introduce un approccio innovativo alla correzione genetica dell’Emofilia A. Il progetto, sviluppato insieme ai ricercatori delle Università di Ferrara e del Piemonte Orientale, ha mostrato risultati di grande rilievo per la comunità scientifica. Inoltre, apre nuove prospettive terapeutiche per una malattia rara che richiede ancora soluzioni definitive.
Un risultato definito “storico” dagli esperti
Il Comitato Internazionale che ha valutato la ricerca è composto da specialisti di fama mondiale. Tra questi figurano Alok Srivastava, Khaled Musallam ed Emanuele Angelucci. Secondo gli esperti, lo studio rappresenta un passo avanti decisivo. Per la prima volta, infatti, è stata dimostrata l’efficacia combinata di Base Editing e Prime Editing nella correzione delle mutazioni responsabili dell’Emofilia A. Inoltre, i ricercatori hanno ottenuto una correzione genetica fino al 20% in modelli cellulari. Questo risultato ha permesso di ripristinare l’espressione del fattore VIII, la proteina mancante nei pazienti.
Grazie a questi dati, la ricerca offre una prova di principio solida per una futura terapia curativa. Le attuali terapie richiedono infusioni per tutta la vita. Il nuovo approccio, invece, punta a una correzione definitiva del difetto genetico.
Le dichiarazioni istituzionali
Il Presidente della Fondazione Cutino, prof. Aurelio Maggio, ha espresso grande soddisfazione. Secondo Maggio, il premio riconosce “rigore metodologico, innovazione e potenziale impatto clinico”. Inoltre, conferma l’impegno della Fondazione nel sostenere la ricerca più avanzata.
Anche il professor Balestra ha commentato il riconoscimento. Ha definito il premio “un incoraggiamento fondamentale” per proseguire verso una terapia curativa. Ha inoltre sottolineato che il lavoro sul Prime Editing Emofilia A rappresenta una base concreta per sviluppi futuri.
Prime Editing Emofilia A: perché è una svolta
Le tecniche di Prime Editing e Base Editing appartengono alla nuova generazione di “forbici molecolari”. Questi strumenti permettono di correggere singole basi del DNA con grande precisione. Inoltre, riducono i rischi associati alle tecniche tradizionali. Grazie a questa accuratezza, il Prime Editing Emofilia A potrebbe diventare una piattaforma terapeutica applicabile anche ad altre malattie genetiche del sangue.
La ricerca proseguirà ora con tre passaggi chiave:
- validazione su cellule endoteliali derivate da pazienti
- test su modelli animali
- avvio della sperimentazione preclinica
Questi step sono essenziali per avvicinarsi a una futura applicazione clinica.
Il ruolo della Fondazione Cutino
La Fondazione Franco e Piera Cutino, attiva dal 1998, è oggi un punto di riferimento nazionale per la talassemia e le malattie ematologiche rare. Opera all’interno del Campus di Ematologia “Franco e Piera Cutino” di Palermo. La Fondazione sostiene progetti di ricerca avanzata e promuove terapie innovative. Il premio al team di Balestra conferma la missione dell’ente: sostenere la scienza d’avanguardia per migliorare la vita dei pazienti.
